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Luxturna: el medicamento más caro del mundo que cura un tipo de ceguera

El pasado 23 de octubre el Doctor Costea acudió al programa de radio de Onda Cero para hablar de Luxturna, la terapia genética más cara del mundo que ha conseguido curar un tipo de ceguera hereditaria. Este medicamento, que finalmente costará un total de 850.000 dólares en total (425.000 dólares por ojo), fue anunciado hace tan sólo tres semanas con un precio de un millón de dólares, sorprendiendo así al mercado con una reducción en su precio final.

Las terapias genéticas, al contrario que los medicamentos comunes, han sido diseñadas para ser implementadas en una sola aplicación. A partir de esta, Luxturna inserta una copia funcional del gen RPE65 (gen cuya desaparición provoca la pérdida de visión) en la retina, algo que hace que se genere una proteina que impide el deterioro de esta, haciendo frente a la enfermedad de raíz. Aunque es un gran avance en el sector médico, es importante destacar que la terapia genética Luxturna sólo es útil para aquellas personas que padecen esta ceguera hereditaria pero aun no están ciegas.

A pesar de que esta terapia genética ha sido elaborada para hacer frente a un tipo relativamente raro de ceguera hereditaria, diferentes compañías del sector farmacológico están trabajando en terapias muy similares para hacer frente a enfermedades más comunes.

Luxturna es la primera terapia genética aprobada por la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU) y actualmente sólo se encuentra disponible en Estados Unidos. Próximamente se espera su llegada a España tras el acuerdo de licencia y suministro de Novartis con la farmacéutica Spark, aunque primero deberá obtener la aprobación de la EMA (Agencia Europea de Medicamentos), institución que ya ha mostrado una opinión positiva hacia la terapia.

En el audio que os dejamos en esta página podéis escuchar la intervención del Dr. Costea en Onda Cero para tratar este tema.

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